Der er et nyt diabeteslægemiddel i øjeblikket før regulatorer, der, hvis de blev godkendt, ville være den første orale medicin designet til at blive brugt sammen med insulin til mennesker med type 1.
Oprettet af Sanofi og Lexicon Pharmaceuticals, er dette nye lægemiddel kaldet Zynquista (videnskabeligt navn "Sotagliflozin") under gennemgang af FDA. Hvis godkendt, vil det være første nogensinde pille eller tablet, der er officielt mærket til brug af mennesker med T1D sammen med insulin for at hjælpe med at holde blodsukkerne nede - og kun den anden medicin nogensinde (efter Symlin-injektioner i 2005), der er godkendt til at arbejde sammen med insulin til T1D'er. WOW.
Tisse overskydende glukose
Zynquista tages oralt og arbejder på at sænke glukoseniveauet ved at få dig til at tisse overskydende glukose i kroppen. Disse "tisse glukose" medicin findes allerede som SGLT-2'er (Invokana, Jardiance, Farxiga og Steglatro), men de er kun godkendt af FDA til brug for dem med type 2-diabetes. Ingen er i øjeblikket OK'd for T1D, selvom nogle PWD'er (mennesker med diabetes) ikke bruger dem off-label sammen med deres insulin.
Som et resultat af disse "off-label" anvendelser af andre medikamenter skubbede Sanofi og Lexicon til større studier på Zynquista til brug i T1D. Kliniske data fra 2017 og 2018 vurderede sikkerheden og effekten af Zynquista, der involverede ca. 3.000 voksne med “utilstrækkelig kontrolleret type 1-diabetes.” Det viste, at Zynquista sammen med insulinbehandling tilbød vedvarende A1C-reduktion, vægttab, bedre blodtryk, lavere insulindoser, færre alvorlige hypos og generelt forbedrede patientrapporterede resultater (livskvalitetsmål).
I marts sidste accepterede FDA den nye lægemiddelansøgning fra Sanofi og Lexicon og fastsatte en potentiel lovgivningstidsanmeldelse til 22. marts 2019. Virksomhederne har også indgivet dette til europæiske regulatorer.
I en erklæring på det tidspunkt understregede Lexicons administrerende direktør og Chief Medical Officer Dr. Pablo Lapuerta behovet for fremskridt inden for T1D-medicin: “Efter årtier med lille ændring og innovation er behandlingen af type 1-diabetes begyndt at skifte markant, og hvis godkendt, ville vores dobbelte SGLT-1 og SGLT-2-hæmmer, Zynquista, være den første godkendte orale behandling, der blev brugt i kombination med insulin for at forbedre glykæmisk kontrol og patientresultater for voksne i USA, der lever med type 1-diabetes. ”
JDRF har også rost Zynquista og bemærket de kliniske studier, det har været involveret i på finansieringssiden.
Zynquista Medicin Fordele og ulemper
Vores venner Dr. Steve Edelman og Jeremy Pettus fra Taking Control Of Your Diabetes (TCOYD) i San Diego, som var involveret i undersøgelserne, er mere fortrolige med Zynquista end sandsynligvis nogen uden for producenterne på dette tidspunkt. De var enige om at dele deres (lidt snarky) liste over fordele og ulemper med os og vores læsere her på 'Mine:
Zynquista Fordele:
1. CGM-data viser konsekvent færre højder og færre nedture, der forbedrer tiden inden for rækkevidde (70 til 180 mg / dL) og reduceret variation. I en undersøgelse med den højere dosis tilbragte de frivillige yderligere tre timer om dagen inden for rækkevidde. Peeps, der var i undersøgelsen, sagde, at deres op- og nedture var dæmpet, og dosering af insulin var mere forudsigelig med hensyn til deres glukoseniveau i løbet af dagen og natten.
2. Mindre milde og svære (defineret som at gøre det stegte æg og har brug for glukagon) hypoglykæmiske reaktioner sammenlignet med den kun insulin-behandlede gruppe. Denne lavere forekomst af hypo forekommer i lyset af lavere insulindoser, hovedsageligt ved bolusdosering.
3. Reduktion i kropsvægt på ~ 3 til 4%. For eksempel, hvis du vejede 180 pund, ville du have mistet ca. 5 til 7 pund. Det viser sig, at os type 1 bliver tyngre, når vi bliver ældre (vi hader data som denne!)
4. Reduktion i A1C på ca. 0,3 til 0,4% fra en basislinie på ca. 7,5 til 7,8%. Dette lyder ikke meget, men CGM-dataene er mere meningsfulde for os. Derfor er det nummer 4.
5. Reduktioner i blodtryk ... hver eneste lille hjælp hjælper!
6. Forbedrer mandlig skaldethed og erektil dysfunktion ... Bare for sjov.
Zynquista Ulemper:
1. Genitale gærinfektioner hovedsageligt hos kvinder og uomskårne mænd på grund af de højere glukoseniveauer i urinen. Satserne var lave, let behandlede og førte ikke til, at folk droppede ud af undersøgelsen.
2. Risiko for DKA eller diabetisk ketoacidose, der kan gå ubemærket hen (!) DKA kan være alvorlig og føre til besøg på hospitaler og hospitalsindlæggelser, og det er en stor bekymring med dette og alle de andre lægemidler i samme klasse (SGLT-hæmmere) . En undersøgelse sidste år viste, at risikoen for DKA fordobles hos mennesker, der tager SGLT-2-lægemidler.
I nogle tilfælde opstod DKA, når glukoseværdierne ikke var så høje (mindre end 250 mg / dL), med noget bevis for, at denne klasse af SGLT-lægemidler måske "maskerer" DKA, så PWD og endda deres læge først identificerer det patienten er i reel fare. Med andre ord kan man narre og ikke indse, at de udvikler sig, før det er for sent, og de har brug for at gå til ER, normalt med kvalme og opkastning.
Alt i alt var frekvensen af DKA i Zynquista-studier hidtil meget lav (3 til 4% af forskningsdeltagerne sammenlignet med 1% i den kun placebogruppe med insulin over et års behandling),
Dr. Pettus tilføjer: ”Risikoreducerende strategier udarbejdes med fokus på uddannelse. Andre foranstaltninger kan omfatte adgang til en måler, der måler ketoner, så du kan teste hjemme regelmæssigt (især når du ikke har det godt). Da de kiggede på alle peeps med T1D, der udviklede DKA, bemærkede de, at mange af dem havde fælles træk som høje A1C'er, dem, der regelmæssigt savnede deres insulindoser, og pumpere, der afbrød i lange perioder eller havde funktionsfejl i infusionsledningen. Behandlingen er insulin, væsker og kulhydrater. Ja, jeg sagde kulhydrater, som hjælper med at begrænse ketoner i blodet. ”
* * *
OPDATERING 3/24/19: På trods af virksomhedernes risikobegrænsende indsats har FDA oprindeligt afvist Zynquista som en tillægsbehandling for T1D'er, der bruger insulin. Denne agenturbeslutning fulgte en delt panelafstemning i januar 2019, hvor medlemmerne afgav en delt 8-8-afstemning om at anbefale Zynquista til godkendelse. Nu har Sanofi og Lexicon sagt, at de planlægger at arbejde med regulatorer for at bestemme det næste trin.
