NYHEDER: FDA OKs første næseblomst! (Nålefri nødbehandling)

Kæmpe nyheder for dem af os, hvis liv afhænger af insulin: Efter år med F&U og forventning i samfundet har vi nu en ny form for glukagon, det nødsituation, blodsukkerstimulerende stof, der simpelthen kan sprøjtes op i næsen i stedet for at kræve en kompliceret blanding kit og skræmmende stor nål, som tilskuerne skal stikke dig med.

Det er bemærkelsesværdigt, at dette er den første nye type glukagon, vi har set, siden de standard injicerbare nødsæt blev introduceret i 1961!

Den 24. juli annoncerede FDA sin godkendelse af den nye intranasale glucagon kendt som Baqsimi (mere om navnet på et øjeblik), lavet af farmaceutisk gigant Eli Lilly. Dette firma er selvfølgelig en stor insulinproducent, men fremstiller også et af de to flertrins, injicerbare glukagon-sæt, der i øjeblikket er tilgængelige (det andet er Novo Nordisk). Oprindeligt udviklet af et canadisk biomedicinsk firma, blev den nye nasale glukagon erhvervet af Lilly i 2015 og har været i kliniske forsøg i det sene stadium, siden den blev forelagt regulatorer for et år siden i juni 2018.

Selvom det kan virke lidt dramatisk at beskrive dette nye lægemiddel som "historisk" og "spilændrende", er det bestemt en milepæl for vores samfund, da det er den første nye type glukagon, der kommer på markedet, siden de originale injicerbare former blev introduceret næsten seks årtier siden. Faktisk vil Lillys nye produkt være tilgængeligt fra august 2019, det er den første af tre nye former for glukagoner, der forventes at komme på markedet i den nærmeste fremtid, hvilket sætter scenen for nye måder at bruge glukagon på.

JDRF-administrerende direktør Dr. Aaron Kowalski, der selv bor sammen med T1D, udsendte følgende erklæring: “Dette er et vigtigt skridt i retning af at tilbyde flere behandlinger for at imødegå komplikationerne ved type 1-diabetes. Indtil nu var komplekse glukagoninjektioner, der tager adskillige trin til administration, den eneste tilgængelige behandling for mennesker, der oplever en alvorlig hypoglykæmisk episode. Administration af nasal glukagon er en meget mindre invasiv og forenklet proces, der kan redde kritiske øjeblikke under en nødsituation, især hvis en person mister bevidsthed. JDRF er taknemmelig over for FDA for sin beslutning og fortsætter med at tale for, at der kommer flere behandlinger på markedet, så folk med T1D bedre kan håndtere dets komplikationer og leve lykkeligere og sundere. ”

Baqsimi næsespray: Det grundlæggende og hvordan det fungerer

Som en påmindelse er glukagon et hormon, der udløser leveren til at frigive glukose meget hurtigt for at øge blodsukkeret. De velkendte røde og orange multitrins glukagon nødsæt har været den eneste mulighed til dato (og Lilly siger, at det vil fortsætte med at tilbyde dem).

Her er et øjebliksbillede af dette nye Baqsimi-produkt, inklusive omkostninger og hvad der ligger foran glucagon-markedet:

• Klar til brug dispenser: Dette er en 3 mg dosis glucagon, der er til engangsbrug, der er anbragt i en kompakt, bærbar, klar til brug plastdispenser. Den fulde dosis er brugt op ved handling, så dette tillader ikke mini-dosering (hvilket endnu ikke er FDA OK, men udført af mange patienter uden for etiketten ved hjælp af traditionel injicerbar glukagon). Interessant nok er dispenseren faktisk udviklet af det Illinois-baserede firma AptarGroup, der fremstiller denne Unidose-enhed til flere pulverformede lægemidler ud over blot glucagon og diabetes.

• Dosering: Dispenserspidsen indsættes i en næsebor, og du trykker / klemmer et lille stempel på bunden af ​​enheden for at frigøre den rævede dosis glukagon tørt pulver i næsen. Denne glukagon absorberes derefter i næsehulen, hvor den begynder at arbejde med det samme. Intet indånding, sniffing eller dyb vejrtrækning er påkrævet - især vigtigt, hvis PWD (person med diabetes) er bevidstløs eller ikke fuldt ud klar over, hvad der sker. Se Lillys online instruktionsguide her.

• Mini-dosering: Ikke med Baqsimi, siger Lilly. Dette er en dispenser, der en gang er færdig, hvor du bruger den fulde dosis på 3 mg ad gangen. Du skubber stemplet, indtil den grønne linje forsvinder, hvilket indikerer, at 100% af dosen er givet. Virksomheden siger, at det hidtil ikke har undersøgt glucagon-mini-dosering, fordi det har været fokuseret på denne lettere brugbare nødhjælpsglucagon.

• Med forkølelse eller overbelastning: Ja, det virker, selvom du har forkølelse og / eller næsestop og tager medicin for de særlige symptomer. Data fra kliniske forsøg viser, at dette glukagon er lige så effektivt i disse situationer.

• Kliniske data: Når vi taler om forsøg, i to kliniske studier med 83 og 70 voksne med diabetes, der sammenligner en enkelt dosis Baqsimi med en enkelt dosis injicerbar glukagon, var Baqsimi signifikant mere effektiv. Det begyndte at arbejde inden for få minutter og øgede blodsukkerniveauet fuldstændigt inden for 15-30 minutter. I en pædiatrisk undersøgelse af 48 patienter over 4 år blev lignende resultater observeret.

• Børn og voksne: Baqsimi er godkendt til både voksne og børn i alderen 4 år og derover. Der vil også være igangværende sikkerheds- og effektivitetsundersøgelser for børn under 4 år. Lilly siger, at den samme dosering på 3 mg er sikker for enhver af disse aldre, hvad enten det er en voksen mand eller et lille barn.

• Bivirkninger: Der er ingen bemærkelsesværdige advarsler om sort boks, men mulige bivirkninger afspejler mange af dem, der er inkluderet i injicerbare glukagonprodukter i øjeblikket - vandige øjne, rødme og kløe i øjnene, kvalme, opkastning, hovedpine osv. Der er også nogle få tilstande og andre medikamenter, der kan påvirke Baqsimis effektivitet, herunder insulinoma eller pheocromocytoma, og betablokkere eller indometacinlægemidler. De interfererende ingredienser inkluderer betadex og dodecylphosphocholin. Da glukagons effektivitet kan blive forringet af alkohol (på grund af leverens behov for at håndtere alkohol vs. glukosedumping), er det stadig et emne, man skal huske på, når man bruger Baqsimi.

• Opbevaring: Opbevaringstiden er 18 måneder til 2 år, og Lilly siger, at det arbejder på at forlænge udløbsdatoen. Baqsimiv kræver ikke nedkøling og skal opbevares op til 86 grader. Den kommer pakket i et rør med krympefolie, og du skal holde det i det rør inden brug. Lilly siger, at udsættelse for fugt kan forringe nasalglukagons effektivitet.

• Tilgængelighed: Baqsimi vil være til salg på apoteker, der starter i august 2019. En recept er påkrævet, hvilket betyder, at dette ikke vil være tilgængeligt over-the-counter (OTC). Flere detaljer om adgang og prisfastsættelse er nedenfor.

For dem der er interesseret i flere FDA-detaljer om Baqsimi, har agenturet sendt sit officielle brev til Eli Lilly såvel som den 18-siders mærkningsdokumentation til gennemgang.

Pustende glukagon op i næsen

Husk, Basqimi er den samme nasale glukagon, som jeg fik til at prøve-test i prototype form tilbage i 2014, før Lilly erhvervede produktet. Min erfaring var som følger:

Efter at være sat på et insulindråbe for at sænke mine glukoseniveauer i 50'erne og 40'erne blev jeg bedt om at administrere undersøgelsesglucagon op ad min næse. Jeg følte, at det begyndte at arbejde inden for få minutter - bestemt meget hurtigere end den normale injicerbare glukagon, som jeg havde været tvunget til at bruge bare en måned tidligere. Inden for 15 minutter var alle mine lave fornemmelser gået, og min CGM og klinikkens fingerstiksaflæsninger viste, at mine sukkerarter var stigende. Inden for et par timer vendte mine BG-niveauer tilbage til de lave 200'ere, hvor de havde svævet før eksperimentet.

Selvfølgelig deltog mange andre i retssagen og andre gennem årene. Vi var også fascineret af til sidst at se ”virkelige liv” -undersøgelser, der viser den brugervenlige for PWD'er og plejepersonale, der muligvis skulle bruge denne glukagon i en nødsituation. Alt dette gav bevis for, at denne nasale glukagon er meget lettere at bruge og lige så effektiv end hvad vi har haft til rådighed i alle år.

Nasal Glucagon Baqsimi: Hvad er der i et navn?

Det er udtalt "BACK-see-mee", og Lilly erhvervede navnet sammen med selve produktet under 2015-erhvervelsen fra den canadiske baserede startup Locemia Solutions - hvis firmanavn er en blanding af "lavt blodsukker" og "hypoglykæmi." Vi får at vide, at den originale inspiration til navnet Basqimi kom fra samtaler inden for diabetesfællesskabet om "hvem har din ryg", når det kommer til folk, der hjælper i skræmmende nødsituationer med lavt blodsukker.

Locemia blev ledet af Robert Oringer, en iværksætter med en lang historie i diabetesindustrien og en D-far selv med to sønner, der udviklede T1D med en måneds mellemrum i 1997. Hans CV inkluderer en række produkter til diabetesbehandling, herunder arbejde med at skabe populære Dex4-glukosefaner (som i det mindste nu ophører i USA). Han og forskere begyndte at arbejde på denne intranasale glukagonformulering i 2010.

Gruppen håbede at øge offentlighedens bevidsthed om hypoglykæmi og skifte, hvordan glucagon betragtes, så det kunne være mere synligt med let tilgængelige behandlinger, såsom defibrillatorer og EpiPen på restauranter, stadioner, skoler og andre offentlige steder.

”Jeg er meget taknemmelig for alle, der gennem så mange år har bidraget til udviklingen af ​​dette fantastiske og meget vigtige produkt - inklusive vores lille, men mægtige team hos Locemia, forskerne, der kørte vores kliniske forsøg, insulinbrugere, der meldte sig frivilligt til at være en del af vores forsøg, videnskabelige rådgivere, patientadvokater, investorer og utallige andre, ”skrev han i en e-mail.

”Claude Piche, medstifter og administrerende direktør for Locemia, og jeg er begge taknemmelige over for teamet hos Eli Lilly, der anerkendte værdien af ​​Baqsimi for over fem år siden og viste deres engagement ved at tage handlingen for at erhverve det, fortsætte med at investere i og bringe det videre på markedet. Du kan ikke begynde at forestille dig antallet af talentfulde Lilly-teammedlemmer, der har bidraget til dette øjeblik og fortsætter med at arbejde for at bringe Baqsimi til verden. Ja, USA vil være først, men forhåbentlig vil Canada (hvor udviklingen fandt sted), Europa og andre lande have Baqsimi til rådighed for insulinbrugere og dem, der elsker eller holder af dem. ”

Adgang og overkommelighed for Baqsimi Glucagon

Lilly siger, at det forventer, at Baqsimi vil være tilgængeligt på amerikanske apoteker fra slutningen af ​​august, og de har allerede sendt det til regulerende agenturer i Canada, Europa og Japan, hvor det stadig er under gennemgang.

Vi får at vide, at Baqsimi vil have den samme listepris som Lillys injicerbare glucagon-nødsæt: $ 280,80 for en enkelt dispenser, og en to-pakke koster $ 561,60.

Det er skuffende.

Mange i D-samfundet havde håbet, at denne nye form for glukagon ville være mere overkommelig, snarere end at være lige så utilgængelig som et hætteglas med insulin i USA i disse dage. Mens prisfastsættelse af insulin og adgang til diabetesenheder har været i nyhederne for nylig, har prisen på glucagon forblevet mindre diskuteret i vores D-samfund og videre.

Når der blev spurgt om bekymringer over den høje listepris, fortalte en Lilly-talsmand os, at virksomheden tilbyder et Baqsimi-besparelseskort i slutningen af ​​2020 for dem med kommerciel forsikring at få 2 Baqsimi-enpakker eller 1 to-pakker, så lidt som $ 25. Det vil være godt i 12 måneder, hvilket betyder, at kortet vil være godt i et år og kan bruges så mange gange, som du får en ny Baqsimi-recept. De har også et første udfyldnings-tilbud, hvor nogle kan få et enkelt Baqsimi-produkt eller en 2-pakke uden omkostninger, før besparelsesprogrammet starter til eventuel genopfyldning. Dette "Got Your BAQ" -program er til dem, der er "omhyggelige", hvilket betyder, at der vil være specifikke kriterier. De henviste også til yderligere opsparingskort, PAP'er (Patient Assistance Programs) og deres Lilly Solutions Center oprettet for at tilbyde økonomisk hjælp til dem, der er berettigede til diabetesmedicin, herunder insulin og glukagon.

”Vi forstår den økonomiske indvirkning, som styring af diabetes har på familier. Lilly er forpligtet til at hjælpe med at gøre Baqsimi overkommelig og tilgængelig for så mange mennesker, der lever med diabetes som muligt, ved at sikre adgang til betalere såvel som gennem vores overkommelige tilbud, ”sagde Tony Ezell, Lillys VP for U.S. Connected Care and Insulins.

Når vi bliver spurgt, hvad patientmiljøet kan have forventet af Lilly om glucagon-prisfastsættelse,Mine fortalte dem tydeligt, at dette prispunkt sandsynligvis vil blive set af samfundet som tonedøv, og det vil betyde, at nasal glukagon forbliver uden for grænserne for et stort antal patienter.

Selvfølgelig kan nogle forsikringsplaner meget vel dække denne nye Baqsimi-glukagon. Og to-packs-indstillingen kan give folk mulighed for at få dobbelt så meget som en enkelt co-pay. Det er alt TBD, da Lilly arbejder med forsikringsselskaber og Pharmacy Benefit Managers (PBM'er) for at få denne nye glukagon inkluderet i formularer.

Det er også vigtigt at vide, at to andre hidtil ukendte glucagon-formuleringer er under udarbejdelse, og en er i øjeblikket foran FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Dette Chicago-firma har udviklet en hypo-redningspen til engangsbrug kaldet G-Voke, indgivet til FDA i sommeren 2018. Det er et første generations produkt i en form, der ligner EpiPen, og FDA vil sandsynligvis træffe en beslutning på det ved årets udgang 2019. Xeris arbejder også på en næste generations version, der giver mulighed for mini-dosering ud over akut hypo-respons.

• Zealand Pharma: Dette dansk-baserede firma er ved at udvikle en ny version kaldet Dasiglucagon, en opløselig glukagonformel, der kan bruges i insulinpumper. Det testes i det spændende udviklede iLET Bionic Pancreas system med lukket sløjfe. Dasiglucagon er også ved at blive udviklet i en klar-til-brug rednings pen ligesom Xeris formfaktor. Zealand siger nu, at de planlægger at indgive sin stabile glukagonformulering til FDA i begyndelsen af ​​2020.

Opfordring til hjælp til Glucagon Access

Omkring vores D-Community online er svar blandet på Baqsimi.

De fleste er enige om, at det bestemt er store nyheder og værd at fejre i betragtning af den nemme nye leveringsform. Vi har set nogle bemærke, at det kunne revolutionere, hvordan glucagon ses og forstås af offentligheden.

Men spørgsmålet om overkommelighed og adgang (eller mangel derpå) er en slags mørk sky med følelser som dette Tweet fra den langvarige type 1 Chris Wilson i Californien: ”Jeg håber, Xeris og / eller Sjælland spiser Lillys frokost med deres hyldestabile flydende formationer . Potentialet ved mikrodoseringsvæske versus intranasal alene åbner MEGET flere applikationer. ”

På advokatfronten er der et anerkendt behov for bedre glucagon-politikker - for skoler, sygeplejersker og endda paramedikere. Måske nu med en ikke-injicerbar version, der er utrolig nem at bruge, kan der ske nogle politiske ændringer for at få glukagon redningsdispensere til mere offentlige steder og for dem, der har mest brug for dem.

For vores del er vi begejstrede for at se en lettere og blidere måde at behandle nødsituationer med hypoglykæmi på, og vi er taknemmelige over for alle forskere og ledere, der har fået dette til at ske.

Samtidig håber vi, at Lilly lytter til denne tilbagemelding fra lokalsamfundet, hvor hun beder om hjælp til overkommelig pris og adgang til denne vigtige innovation inden for nødglucagonbehandling ved svær hypoglykæmi.