Hvilke nylige og igangværende kliniske forsøg sker for myelofibrose?
Det er en meget aktiv tid for myelofibroseforskning. For et par år siden rapporterede JAKARTA- og JAKARTA2-forsøgene miltkrympning og forbedring af symptomerne med den selektive JAK2-hæmmer fedratinib.
For nylig demonstrerede PERSIST-studiet effekt for multikinasehæmmeren pacritinib. Fase III-forsøg med dette spændende lægemiddel rekrutteres aktivt. SIMPLIFY-studiet viste opmuntrende resultater for JAK1 / JAK2-hæmmeren momelotinib.
Snesevis af igangværende kliniske forsøg ser på nye målrettede lægemidler, enten alene eller i kombination med medicin, der allerede er godkendt til myelofibrose. Vi vil forhåbentlig have flere værktøjer i vores værktøjskasse til at behandle denne sygdom, når igangværende forskning er afsluttet.
Har der været nylige forskningsgennembrud til styring eller behandling af myelofibrose?
Absolut. Læger har vidst om vigtigheden af JAK2-hæmning til behandling af myelofibrose lige siden godkendelsen af Jakafi (ruxolitinib) til behandling af myelofibrose i 2011.
JAK2-hæmmeren Inrebic (fedratinib) blev godkendt sidste år til mellem-2 eller højrisiko myelofibrose. Vi kan nu bruge det enten på forhånd eller efter progression på Jakafi.
Pacritinib er et andet meget spændende lægemiddel. Da det ikke undertrykker knoglemarv, kan vi bruge det til patienter med meget lavt antal blodplader. Dette er et almindeligt fund hos myelofibrose-patienter, der kan begrænse behandlingsmuligheder.
Hvor og hvordan kan nogen finde myelofibrose kliniske forsøg at deltage i?
Den nemmeste og bedste måde at deltage i en prøve er at spørge din læge. De kan screenes snesevis af forsøg for at se, hvilke der ville være bedst egnet til din type og sygdomsstadie. Hvis retssagen ikke er tilgængelig på din læge, kan de koordinere en henvisning til et center, der tilbyder forsøget.
Clinicaltrials.gov er en database, der vedligeholdes af National Institutes of Health, der viser alle tilgængelige kliniske forsøg. Det er åbent for alle at gennemgå og det er let at søge på. Det kan dog være forvirrende for mennesker uden medicinsk baggrund.
Patientadvokatgrupper er også fremragende ressourcer til en række emner, herunder kliniske forsøg. Tjek MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.
Hvor vellykket har nuværende behandlinger været til behandling af myelofibrose?
Myelofibrosis-styring er kommet langt i de sidste 10 år. Genomiske analyser har hjulpet med at finjustere vores risikoscore-system. Det hjælper læger med at bestemme, hvem der vil have størst fordel af en knoglemarvstransplantation.
Listen over effektive myelofibrose-lægemidler vokser. Disse medikamenter hjælper patienter med at leve længere med færre symptomer og bedre livskvalitet.
Vi har stadig en lang vej at gå. Forhåbentlig vil nuværende og fremtidige forskning give os endnu flere godkendte terapier og bedre behandlingskombinationer for yderligere at forbedre resultaterne for mennesker med myelofibrose.
Er der nogen risici ved at tilmelde sig et klinisk forsøg?
Enhver medicinsk behandling har risici og fordele. Kliniske forsøg er ingen undtagelse.
Kliniske forsøg er meget vigtige. Det er den eneste måde, læger kan opdage nye og forbedrede kræftbehandlinger på. Patienter i forsøg får den bedste behandling af pleje.
Risikoen er forskellig for hver enkelt undersøgelse. De kunne omfatte specifikke bivirkninger af det undersøgte lægemiddel, manglende fordel ved terapien og tildeling til placebo.
Du skal underskrive et informeret samtykke for at tilmelde dig et klinisk forsøg. Dette er en langvarig proces med forskergruppen. Dit sundhedsteam gennemgår og forklarer alle risici og fordele grundigt for dig.
Hvad er de bedste måder at forhindre progression af myelofibrose på?
Det er stadig uklart, hvordan vi virkelig kan påvirke sygdomsprogression. Langsigtet opfølgning af samlede data fra COMFORT-forsøgene antyder, at behandling med Jakafi kan fordoble den samlede overlevelse sammenlignet med den bedste tilgængelige terapi på det tidspunkt.
Dette fund er noget kontroversielt. Det er ikke klart, om overlevelsesfordelen skyldes forsinket progression eller andre fordele, såsom forbedret ernæring efter miltkrympning.
Er der en kur mod myelofibrose?
Den bedste chance for langvarig sygdomsbekæmpelse er en knoglemarvstransplantation, også kendt som en stamcelletransplantation. Det ser ud til at kurere nogle patienter. Det er svært at forudsige med sikkerhed.
Transplantation er en højrisiko, høj-belønning mulighed. Det er kun passende for visse patienter, der kan modstå processens påkrævninger. Din læge kan rådgive, om en knoglemarvstransplantation er en passende mulighed for dig og koordinere henvisning til et erfaren transplantationshold til en konsultation.
Ivy Altomare, MD, er lektor i medicin ved Duke University og assisterende medicinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisvindende underviser med et klinisk fokus på at øge bevidstheden om og adgangen til kliniske forsøg med onkologi og hæmatologi i landdistrikterne.
