Myelofibrose (MF) er en sjælden type kræft, hvor en ophobning af arvæv holder din knoglemarv i at fremstille nok sunde røde blodlegemer. Dette kan forårsage symptomer som ekstrem træthed og blå mærker.
MF kan også forårsage et lavt antal blodplader i dit blod, hvilket kan føre til blødningsforstyrrelser. Mange mennesker med MF har også en forstørret milt.
Traditionelle behandlinger sigter mod at løse symptomerne på MF og reducere størrelsen på din milt. Supplerende terapier kan lette nogle af dine symptomer og forbedre din livskvalitet.
Her er et nærmere kig på de tilgængelige behandlinger for MF.
Er der en kur mod myelofibrose?
Der er i øjeblikket ingen medicin, der kurerer myelofibrose. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation er den eneste behandling, der kan kurere MF eller signifikant forlænge overlevelsen af mennesker med MF.
Stamcelletransplantationer involverer erstatning af unormale stamceller i knoglemarven med en infusion af stamceller fra en sund donor.
Proceduren har betydelige og potentielt livstruende risici. Det anbefales normalt kun til yngre mennesker uden andre allerede eksisterende sundhedsmæssige forhold.
Behandling af myelofibrose med medicin
Din læge kan anbefale et eller flere lægemidler til behandling af symptomer eller komplikationer af MF. Dette inkluderer anæmi, forstørrelse af milten, nattesved, kløe og knoglesmerter.
Medicin til behandling af MF inkluderer:
- kortikosteroider, såsom prednison
- erythropoiesis-stimulerende midler
- androgenterapier, såsom danazol
- immunmodulatorer, herunder thalidomid (thalomid), lenalidomid (revlimid) og pomalidomid (pomalyst)
- kemoterapi, herunder hydroxyurinstof
- JAK2-hæmmere, såsom ruxolitinib (Jakafi) og fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib er den første medicin, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af mellemliggende og højrisiko MF. Ruxolitinib er en målrettet behandling og en JAK2-hæmmer. Mutationer i JAK2-genet er blevet forbundet med at udvikle MF.
Fedratinib (Inrebic) blev godkendt af FDA i 2019 til behandling af voksne med mellemliggende 2 og højrisiko primær eller sekundær MF. Fedratinib er en meget selektiv JAK2-kinasehæmmer. Det er til folk, der ikke reagerer på behandling med ruxolitinib.
Blodtransfusioner
Du har muligvis brug for blodtransfusion, hvis du er anæmisk på grund af MF. Regelmæssige blodtransfusioner kan øge antallet af røde blodlegemer og mindske symptomer som træthed og let blå mærker.
Stamcelle transplantationer
MF udvikler sig, når en stamcelle, der producerer blodlegemer, beskadiges. Det begynder at producere umodne blodlegemer, der opbygges og forårsager ardannelse. Dette holder din knoglemarv i at producere sunde blodlegemer.
En stamcelletransplantation, også kendt som en knoglemarvstransplantation, er en potentielt helbredende behandling, der løser dette problem. Din læge bliver nødt til at vurdere din individuelle risiko for at afgøre, om du er en god kandidat til proceduren.
Før en stamcelletransplantation får du kemoterapi eller stråling. Dette slipper for resterende kræftceller og øger sandsynligheden for, at dit immunsystem accepterer donorceller.
Din læge overfører derefter knoglemarvsceller fra en donor. Donorens sunde stamceller erstatter de beskadigede stamceller i din knoglemarv og producerer sunde blodlegemer.
Stamcelletransplantationer medfører betydelige og potentielt livstruende risici. Læger anbefaler normalt kun proceduren til personer med mellem- og højrisiko-MF, der er under 70 år og ikke har nogen andre eksisterende sundhedsmæssige forhold.
En ny type allogen stamcelletransplantation med reduceret intensitet (ikke-myeloablativ) kræver lavere doser kemoterapi og stråling. Det kan være bedre for ældre personer.
Kirurgi
Blodceller produceres normalt ved knoglemarv. Nogle gange producerer lever og milt hos dem med MF blodceller. Dette kan få leveren og milten til at vokse sig større end normalt.
En forstørret milt kan være smertefuld. Medicin hjælper med at reducere miltens størrelse. Hvis medicin ikke er nok, kan din læge anbefale operation for at fjerne din milt. Denne procedure kaldes en splenektomi.
Behandling bivirkninger
Alle MF-behandlinger kan forårsage bivirkninger. Din læge vil nøje afveje risici og fordele ved potentielle behandlinger, før du anbefaler en fremgangsmåde.
Det er vigtigt at tale med din læge om eventuelle bivirkninger i behandlingen, du oplever. Din læge vil muligvis ændre din dosis eller skifte dig til en ny medicin.
De bivirkninger, du kan opleve, afhænger af din MF-behandling.
Androgenbehandlinger
Androgentherapies kan forårsage leverskade, ansigtshårvækst hos kvinder og vækst af prostatakræft hos mænd.
Kortikosteroider
Bivirkninger af kortikosteroider afhænger af medicin og dosering. De kan omfatte forhøjet blodtryk, væskeretention, vægtøgning og humør- og hukommelsesproblemer.
Langsigtede risici for kortikosteroider inkluderer osteoporose, knoglebrud, højt blodsukker og øget risiko for infektioner.
Immunmodulatorer
Disse lægemidler kan øge antallet af hvide blodlegemer og blodplader. Dette kan føre til symptomer som forstoppelse og stikkende fornemmelse i dine hænder og fødder. De kan også forårsage alvorlige fødselsdefekter under graviditeten.
Din læge vil nøje overvåge dit antal blodlegemer og kan ordinere disse lægemidler i kombination med en lavdosis steroid for at minimere risici.
JAK2-hæmmere
Almindelige bivirkninger af JAK2-hæmmere inkluderer et nedsat niveau af blodplader og anæmi. De kan også forårsage diarré, hovedpine, svimmelhed, kvalme, opkastning, hovedpine og blå mærker.
Fedratinib kan i sjældne tilfælde forårsage alvorlig og potentielt dødelig hjerneskade kendt som encefalopati.
Kemoterapi
Kemoterapi er målrettet mod hurtigt delende celler, som inkluderer hårceller, negleceller og celler i fordøjelseskanalen og reproduktionskanalen. Almindelige bivirkninger af kemoterapi inkluderer:
- træthed
- hårtab
- ændringer i hud og negle
- kvalme, opkastning og tab af appetit
- forstoppelse
- diarré
- vægtændringer
- humørsvingninger
- fertilitetsproblemer
Splenektomi
Fjernelse af milten øger risikoen for infektioner og blødningskomplikationer, herunder blodpropper. Blodpropper kan føre til et potentielt fatalt slagtilfælde eller lungeemboli.
Stamcelle transplantationer
Knoglemarvstransplantationer kan forårsage en livstruende bivirkning kendt som graft-versus-host sygdom (GVHD), når donorens immunceller angriber dine sunde celler.
Læger forsøger at forhindre dette i at ske med forebyggende behandlinger, herunder fjernelse af T-celler fra donortransplantatet og brug af medicin til at undertrykke T-cellerne i transplantatet.
GVHD kan påvirke din hud, mave-tarmkanalen eller leveren i de første 100 dage efter transplantationen. Du kan opleve symptomer, herunder hududslæt og blærer, kvalme, opkastning, mavesmerter, appetitløshed, diarré og gulsot.
Kronisk GVHD kan involvere et eller flere organer og er den største dødsårsag efter en stamcelletransplantation. Symptomer kan påvirke munden, huden, neglene, håret, mave-tarmkanalen, lungerne, leveren, musklerne, leddene eller kønsorganerne.
Din læge kan anbefale at tage kortikosteroider som prednison eller en topisk steroidcreme. De kan også ordinere ruxolitinib til akutte symptomer.
Kliniske forsøg
Kliniske forsøg fortsætter med at lede efter nye MF-behandlinger. Forskere tester nye JAK2-hæmmere og undersøger, om kombination af ruxolitinib med anden medicin kan forbedre resultaterne for mennesker med MF.
En sådan klasse af lægemidler er histondeacetylase (HDAC) -hæmmere. De spiller en rolle i genekspression og kunne behandle MF-symptomer, når de parres med ruxolitinib.
Andre forsøg tester antifibrotiske stoffer for at se, om disse lægemidler forhindrer eller vender fibrose i myelofibrose. Telomerasehæmmeren imetelstatis undersøges for at forbedre knoglemarvsfibrose og funktion og antal blodlegemer hos mennesker med MF.
Hvis du ikke reagerer godt på en behandling, kan deltagelse i et klinisk forsøg give dig adgang til nyere behandlinger. Snesevis af kliniske forsøg rekrutterer eller evaluerer aktivt myelofibrose-behandlinger.
Naturlige midler
Myelofibrose er en kronisk sygdom, der kræver medicinsk intervention. Ingen homøopatiske eller naturlige kurer er bevist myelofibrose behandlinger. Spørg altid din læge, inden du tager urter eller kosttilskud.
Visse næringsstoffer, der understøtter produktion af røde blodlegemer, kan reducere risikoen og symptomerne på anæmi. De behandler ikke den underliggende sygdom. Spørg din læge, hvis du skal tage et af følgende kosttilskud:
- jern
- folsyre
- vitamin B-12
At spise en afbalanceret diæt og få regelmæssig motion kan hjælpe med at reducere stress og holde din krop i funktion på et mere optimalt niveau.
NÆRINGSTIL forsøgsforskere håber, at en middelhavsdiæt kan sænke betændelsen i kroppen for at reducere risikoen for blodpropper, unormalt blodtal og miltændringer hos mennesker med myelofibrose. Middelhavskosten er rig på friske, antiinflammatoriske fødevarer, herunder olivenolie, nødder, bælgfrugter, grøntsager, frugt, fisk og fuldkornsprodukter.
En laboratorieundersøgelse foreslog det traditionelle kinesiske urtemedicin kendt som danshen eller rød salvie (Salvia miltiorrhiza bunge) kan teoretisk påvirke signalveje for myelofibrose. Urten er ikke blevet undersøgt hos mennesker, og den er ikke blevet vurderet af FDA for sikkerhed og effektivitet. Tal altid med din læge, før du prøver et supplement.
Forskning
To lægemidler har allerede gennemført klinisk test i tidligt stadium og er nu i fase III kliniske forsøg. Pacritinib er en oral kinasehæmmer med specificitet for JAK2 og IRAK1. Momelotinib er en JAK1-, JAK2- og ACVR1-hæmmer, der sammenlignes med ruxolitinib i et fase III-studie.
Interferon-alfa er allerede blevet brugt til at behandle mennesker med MF. Det har vist sig potentielt at reducere produktionen af blodlegemer ved knoglemarven. Mere forskning er nødvendig for at bestemme dens langsigtede sikkerhed og effektivitet.
Imetelstat er en telomerasehæmmer i fase II-test for mellem-2 eller højrisiko MF-personer, for hvem JAK-hæmmere ikke fungerede. Agenten har vist lovende resultater, selvom der er behov for større kliniske forsøg.
Outlook
Det kan være svært at forudsige udsigterne og overlevelsen med myelofibrose. Mange mennesker har MF i mange år uden at opleve nogen symptomer.
Overlevelse varierer afhængigt af typen af MF, uanset om det er lavrisiko, mellemrisiko eller højrisiko.
En undersøgelse viste, at mennesker med lav risiko MF var lige så tilbøjelige til at leve i de 5 år efter diagnosen som den generelle befolkning, hvorefter overlevelsen faldt. Det fandt ud af, at mennesker med højrisiko-MF levede i op til syv år efter diagnosen.
Den eneste behandlingsmulighed, der potentielt kan kurere MF, er en stamcelletransplantation. Nogle undersøgelser tyder på, at nyligt godkendte lægemidler inklusive ruxolitinib kan forlænge overlevelsen med et par år. Mange kliniske forsøg fortsætter med at undersøge potentielle MF-behandlinger.
Takeaway
En række MF-behandlinger er effektive til at tackle symptomer og forbedre din livskvalitet.
Medicin, herunder immunmodulatorer, JAK2-hæmmere, kortikosteroider og androgenbehandlinger hjælper med at håndtere symptomer. Du kan også kræve kemoterapi, blodtransfusioner eller en splenektomi.
Tal med din læge om dine symptomer, og lad dem altid vide, hvis du overvejer at tage en ny medicin eller et nyt supplement.
